Kystistä fibroosia (CF) sairastavalla kloridin liikkuminen soluihin ja niistä ulos on vähäisempää CFTR-mutaatioiden vuoksi. CFTR-proteiinilla on tärkeä rooli keuhkojen limanerityksen säätelyssä.
Yhdistelmävalmiste, jossa lääkeaineet parantavat yhdessä poikkeavan CFTR-proteiinin toimintaa. Tetsakaftori lisää saatavilla olevan CFTR-proteiinin määrää ja ivakaftori auttaa poikkeavaa proteiinia toimimaan normaalimmin.
Ändamål:
Kystinen fibroosi (CF) hoitoon. CF on sairaus, jossa keuhkot ja ruoansulatusjärjestelmä saattavat tukkeutua paksusta, tahmeasta limasta.